150 sjukhus runtom i världen deltar i studien, som ska omfatta uppemot 500 patienter med njursjukdomen IgA-nefrit. IgA-nefrit är näst efter diabetes den vanligaste enskilda orsaken till svår kronisk njursvikt och behov av dialys.

– Det känns superhäftigt att ha kommit så här långt, säger Bengt Fellström, senior överläkare på Akademiska sjukhuset och seniorprofessor i njurmedicin vid Uppsala universitet.

IgA-nefrit kännetecknas av att så kallade IgA- antikroppar tillverkas i abnormt stor mängd i tarmslemhinnan och lagras in i njurarna, där de orsakar en skadlig inflammation.

Artikelbild

| Sjukdomen IgA-nefrit är en av de vanligaste orsakerna till så svår njursvikt att patienten måste få dialys för att rena blodet.

Det nya läkemedlet är en tablettberedning av en kortisonliknande substans, budesonid, som specialkonstruerats för att verka nästan enbart i tarmslemhinnan där de onormalt stora mängderna av IgA-antikroppar tillverkas.

– Vår hýpotes när vi utvecklade denna behandlingsform var att man genom att få bukt med den abnorma produktionen av IgA-antikroppar i skemhinnan också borde kunna förhindra den skadliga inlagringen i njurarna, säger Bengt Fellström.

Förra året visade en studie med 150 patienter att behandlingen åtminstone på nio månaders sikt fungerar som tänkt. Hos patienter som fick det nya läkemedlet sjönk mängden äggvita i urinen och stabiliserades njurfunktionen, hos patienter som fick placebotabletter fortsatte den att försämras.

Här kan du läsa om resultaten av den tidigare studien när den publicerades i medicintidskriften The Lancet förra året.

Bengt Fellström hoppas att den nya så kallade fas III-studien ska bekräfta dessa positiva resultat, också på längre sikt.

– Det kan leda till att behandlingen registreras som läkemedel och blir tillgängligt för fler njursjuka. Förutom ökad livskvalitet kan det innebära att patienter med IgA-nefrit slipper dialys och njurtransplantation, säger han.

Läkemedlet, som döpts till Nefecon, tillverkas av det Stockholmsbaserade företaget Calliditas Therapeutics.

Här kan du läsa en intervju med en patient med IgA-nefrit.