– I cellförsök i laboratoriet och hos försöksdjur har det gått att få igång en nyproduktion av insulinproducerande celler. Om det fungerar också i människor är en öppen fråga. Skulle så vara fallet öppnar det för helt nya möjligheter att behandla och på sikt till och med att bota typ 1-diabetes, säger professor Per-Ola Carlsson vid Akademiska sjukhuset och Uppsala universitet.
Han är huvudansvarig för den unika studien, som ska omfatta 30 vuxna patienter med typ 1-diabetes sedan minst fem år tillbaka. Alla ska helt sakna eller ha bara en liten rest kvar av egna insulinproducerande så kallade betaceller.
– Patienter som haft typ 1-diabetes i många år brukar aldrig inkluderas i kliniska studier som syftar till att bevara eller öka den egna insulinproduktionen, men i vårt fall är det nästan en förutsättning att de haft sjukdomen länge för att korrekt kunna tolka resultaten när studien är klar, säger Per-Ola Carlsson.
Försöksläkemedlet som ska användas i studien är tabletter som innehåller gammaaminosmörsyra, GABA. Detta ämne är en viktig signalsubstans i hjärnan, men finns i hög halt också i insulinproducerade betaceller i bukspottkörteln.
Enligt nyligen gjorda studier verkar GABA kunna skydda insulinproducerande så kallade betaceller mot immunangrepp, stimulera befintliga betaceller att föröka sig och till och med "omskola" andra typer av celler i bukspottkörteln till att fungera som betaceller.
Efter en inledande fas där sex patienter får testa att ta stigande doser av försöksläkemedlet ska, om inga oförutsedda säkerhetsproblem dyker upp, ytterligare 24 patienter under sex månader dagligen ta tabletter med GABA i två olika doser. Under behandlingens gång kommer en rad olika prover att tas och tester att göras.
– Om det visar sig att den egna insulinproduktionen ökar under behandlingens gång kommer vi att kunna se om det beror att kvarvarande befintliga insulinproducerande celler har förökat sig genom celldelning eller om det, vilket vore ännu mer fantastiskt, faktiskt bildats helt nya betaceller, säger Per-Ola Carlsson.
Forskarna förväntar sig inte att några deltagare i studien blir botade från sin diabetes och därmed fria från behovet att dagligen ta sprutor med insulin.
– Även en liten ökning av den egna insulinproduktionen skulle dock kunna få stor betydelse när det gäller möjligheterna att uppnå en god blodsockerkontroll och därmed förhindra sena komplikationer i form av till exempel ögon-, njur- och nervskador. Framöver finns förstås också möjligheter att pröva en längre behandlingstid med GABA och kanske även kombinera med substanser som förstärker GABA-effekten, säger Per-Ola Carlsson.
Försöksläkemedlet som ska användas i studien tillverkas av det svenska bioteknikföretaget Diamyd Medical, mer känt för att under många år ha försökt utveckla ett vaccin mot typ 1-diabetes.
– Det är dock vi forskare som tagit initiativet till och svarar för upplägget av prövningen, som i huvudsak bekostas med anslag från landstinget och Uppsala universitet, säger Per-Ola Carlsson.
GABA klassas som läkemedel, men säljs trots detta ibland i olika kosttillskott. Livsmedelsverket och Läkemedelsverket har tidigare varnat för att dessa kan vara orena och potentiellt hälsofarliga.
– Kosttillskott med GABA anges ofta vara lugnande och förbättra sömnen, men samtidigt finns forskningsstudier som visar att GABA i kosten inte tas upp i hjärnan. Eventuella biverkningar är något som vi särskilt kommer att undersöka i vår studie, men vi förväntar oss inte att se ökad trötthet eller annan påverkan på hjärnan, säger Per-Ola Carlsson.