Det visar forskare vid Karolinska institutet och Uppsala universitet i en ny studie, som publiceras i veckans nummer av den välrenommerade vetenskapstidskriften Cell.
– Resultaten i studier på odlade celler och djur är mycket lovande, men ytterligare forskning behövs innan vi vet om detta blir ett genombrott i behandlingen av malignt gliom hos människor, säger professor Karin Forsberg Nilsson vid Institutionen för immunologi, genetik och patologi, Uppsala universitet.
Malignt gliom är en av de mest svårbehandlade cancerformerna. Trots behandlingar med operation, strålning och cellgifter lever patienterna i genomsnitt bara i drygt ett år efter att de har fått sin diagnos. Någon botande behandling finns inte.
– Det är därför mycket angeläget att utveckla nya bättre sätt att behandla denna cancerform, säger Karin Forsberg Nilsson.
I den nya studien började forskarna med att i laboratorieförsök förutsättningslöst testa över 200 olika molekylers förmåga att avdöda odlade cancerceller från patienter med malignt gliom. En substans, som har döps till Vacquinol-1 och som ursprungligen utvecklats för att behandla malaria, visade sig ha särskilt hög förmåga att döda gliomceller. Molekylen valdes ut för ingående studier för att ta reda på varför den har denna effekt.
Alla typer av celler behöver kunna transportera ämnen från sin utsida till sitt inre. De gör det med hjälp av pyttesmå blåsor, så kallade vakuoler, som bildas i cellernas ytterhölje, cellmembranen.
– Normalt är detta en välkontrollerad process, men när maligna gliom-celler utsätts för Vacquinol-1 börjar den skena. Till sist bildas så mycket vakuoler att cellmembranen ger vika och cellen sprängs till döds. Inget befintligt cancerläkemedel verkar på detta sätt, säger Karin Forsberg Nilsson.
Däremot påverkades odlade hjärnstamceller och bindvävsceller nästan inte alls när de utsattes för Vacquinol-1.
Vacquinol-1 har också testats i zebrafiskar (!) och i möss som hade fått gliomceller från människa intransplanterade i hjärnan.
Effekterna var slående. Av åtta möss som fått sitt foder uppblandat med Vaquinol-1 under fem dagar levde fortfarande sex efter 80 dagar. Däremot dog alla åtta jämförelsemöss som inte fick Vaquinol-1, i genomsnitt efter cirka 30 dagar.
Ett delmål nu är att kunna inleda de allra första mindre prövningarna av Vacquinol-1 på patienter, i första hand för att testa dess säkerhet på människa.
– Den nya behandlingsprincipen är mycket intressant. Utvecklingen av nya läkemedel innefattar dock många fler steg och därför är det för tidigt att avgöra om just Vancquinol-1 blir den första färdigutvecklade ”gliomcellsprängaren” att användas i cancervården, säger Karin Forsberg Nilsson.
Studien har finansierats av bland annat Vetenskapsrådet, Cancerfonden och Uppsalabaserade Hjärnfonden.