– Resultaten är mycket lovande, men fler och större studier behövs innan vi vet om behandling med detta nya celläkemedel kan bli rutin i behandlingen av patienter som nyligen insjuknat i typ 1-diabetes, säger Per-Ola Carlsson, professor i medicinsk cellbiologi vid Uppsala universitet.
Typ 1-diabetes är en följd av att immunförsvaret har slagit snett och angriper och dödar den sorts celler i bukspottkörteln som tillverkar insulin. När sjukdomen bryter ut har de flesta celler som producerar insulin förstörts och för att överleva måste patienten få dagliga injektioner med insulin.
När patienten får sin diagnos finns oftast ändå en hel del fungerande insulinproducerande celler kvar.
– Det är dessa celler vi försöker rädda med en infusion av så kallade mesenkymala stamceller från donerade navelsträngar. Dessa celler har bland annat antiinflammatoriska egenskaper som kan vara till nytta vid en sjukdom som typ 1-diabetes, säger Per-Ola Carlsson.
Den nya studien omfattar unga vuxna patienter som nyligen fått diagnosen typ 1-diabetes. I en första omgång testades olika doser av försöksläkemedlet på några av dem. När inga biverkningsproblem framkom med någon av doserna lottades 15 patienter att antingen få en infusion i blodet med 200 miljoner stamceller eller en overksam cellfri lösning, så kallad placebo.
Stamcellerna renades fram, förökades och preparerades i enlighet med regler som finns för avancerade biologiska läkemedel.
Både innan behandlingen gavs och efter ett år testades patienternas förmåga att fortfarande tillverka eget insulin som svar på stigande blodsockerhalter efter en måltid. Skillnaderna mellan gruppen som fått stamceller och gruppen som fått overksam placebo var slående:
Hos patienterna som fått celläkemedlet hade efter ett år mängden kvarvarande fungerande insulinproducerande celler sjunkit med 10 procent. Hos patienterna som fått placebo hade den nästan halverats.
Hos patienterna som fått celläkemedlet behövde dosen av extra insulin för att hålla blodsockret i schack inte justeras. Hos patienterna som fått placebo behövde den höjas.
Men spelar det någon roll om man lyckas rädda en mindre mängd fungerande insulinproducerande celler om patienterna ändå behöver injicera extra insulin varje dag för att överleva?
– Ja, det är jätteviktigt. Vi vet sedan länge att när det finns en rest av insulinproducerande celler fungerar insulinbehandlingen bättre Svängningarna i blodsockerhalterna blir också mindre och risken för långsiktiga skador på blodkärlen, njurar, ögon och andra organ sjunker, säger Per-Ola Carlsson.
Forskarna fortsätter att under fem år följa upp patienterna som fick infusionen med celläkemedlet.
– Data som inte finns med i den publicerade studien visar att inbromsningen av immunangreppet på insulinproducerande celler kvarstår vid uppföljning efter 3,5 år. Det är dock möjligt att cellbehandlingen ändå behöver upprepas för att fungera på riktigt lång sikt, säger Per-Ola Carlsson.
Efter de positiva effekterna på vuxna patienter prövas behandlingen med mesenkymala stamceller i en ny studie, ledd från Akademiska sjukhuset, också på barn och ungdomar som nyligen insjuknat i typ 1-diabetes.