Det framgår av en brittisk-amerikansk studie, som publiceras i nätupplagan av den ledande medicintidskriften New England Journal of Medicine.
– Denna form av genterapi har potential att förvandla en allvarlig form av blödarsjuka till en mild form av sjukdomen eller till och med helt bli kvitt den, skriver forskarna i sin rapport.
Patienterna i studien har en svår form av så kallad hemofili B. Personer med hemofili B saknar en fungerande gen för att kunna tillverka tilläckligt av ett blodlevringsämne som kallas faktor IX. Utan behandling med injektioner av faktor IX leder sjukdomen till blödningar i bland annat leder och muskler, och död i unga år.
I försöken fick patienterna en infusion med genen för faktor IX kopplad till ett ofarligt virus. Viruset behövs för att föra in genen i leverceller, där den kan dra igång produktionen av faktor IX.
Efter genterapi steg halten av faktor IX i blodet så mycket hos fyra av patienterna att de fortfarande efter sex till 16 månader inte behöver förebyggande behandling med faktorkoncentrat och övriga två behöver inte injicera faktorkoncentrat lika ofta som tidigare.
Hemofili B är samma variant av blödarsjuka som drabbade bland annat den ryska tsarfamiljen och flera andra medlemmar av de europeiska kungahusen. Hemofili B drabbar bara män, men de ärver den defekta genen från sina anlagsbärande mödrar.