För den som lever med diabetes typ-1 ändras livet. Behandling och övervakning blir en del av vardagen livet ut.
Det är närmast sensationella nyheter som nu kommer kring en diabetespatient på Akademiska sjukhuset: att forskningen ser ut att ha hittat en väg till ett botemedel. Fem år är för snabbt räknat, men kanske om tio år. Då skulle ett botemedel kunna finnas, tror Per-Ola Carlsson, professor i medicinsk cellbiologi vid Uppsala universitet.
– Intresset för det här är gigantiskt, och vi vet nu att konceptet fungerar. Men rimligtvis kommer det ändå att ta de här åren för att göra de studier som krävs och få till en produktion som klarar alla krav från myndigheter, säger han.
Att forskarna nu vet att "konceptet fungerar" betyder att de i en pågående studie gjord på en patient med typ-1 diabetes vid Akademiska sjukhuset i Uppsala, visat att ett koncept där patienten får insulinproducerande celler från en donator fungerar.
Cellerna har genmanipulerats på tre sätt innan de förts in i patienten. Studien visar att de transplanterade cellerna efter fyra veckor är kvar och producerar insulin som de ska, och att de alltså inte stötts bort av kroppen genom att immunsystemet slagit till mot de främmande cellerna.
– En avstötningsreaktion är den stora utmaningen vid alla transplantationer. Men den sker oerhört snabbt, åtminstone inom en till två veckor. Det gör att vi nu efter fyra veckor känner att vi kan gå ut och berätta om resultaten, säger Per-Ola Carlsson.
Han samarbetar med det amerikanska företaget Sana Biotechnology som ligger bakom strategin för genmodifiering. Företagets forskare är experter på just transplantation av celler, men inte specifikt på diabetes. Det är där diabetesforskaren Per-Ola Carlsson och Uppsala kommer in i bilden. Här finns lång erfarenhet av att arbeta med transplantationer till diabetespatienter. Problemet har dock varit att behovet av andra mediciner för att påverka immunförsvarets reaktioner gjort att de allra flesta patienter inte varit lämpade.
Det här ändras nu i ett slag, om resultaten i den första studien står sig. Då behövs inga riskfyllda immundämpade mediciner längre. Och genom att utgå från stamceller i laboratorium istället för från en donator skapas möjligheter till storskalig produktion av de genmanipulerade insulinproducerande cellerna.
En patient vid Akademiska sjukhuset är först i världen att ha fått ta emot genmanipulerade insulinprodcerande celler från en donator – där cellerna sedan inte stötts bort av kroppen. Det här banar väg för ett framtida botemedel mot diabetes typ-1.
– Våra amerikanska samarbetspartner Sana gick ut med sin pressrelease häromdagen, strax innan oss. Direkt vällde det in förfrågningar till oss från patienter i USA om att få delta i studierna. Men än har vi ju tyvärr bara tillstånd för studier på två patienter, säger Per-Ola Carlsson.
Men han är optimist. Den dag produktionen av cellerna från stamceller är på plats och om den blir godkänd efter så kallade fas 1, 2 och 3-studier, så kommer ett botemedel i princip kunna ges till alla med diabetes typ-1. Men det kommer i så fall att ta tid att producera tillräckliga mängder av läkemedlet – i världen beräknas i dag strax under 10 miljoner personer ha sjukdomen.
– Även sköra personer kommer att kunna få den här behandlingen, ingreppet är egentligen ganska litet. Det sker i underarmen där cellerna sprutas in i en muskel och börjar producera insulin som sedan skickas runt i kroppen, säger Per-Ola Carlsson.
Nyckeln i den behandling som testats på Uppsalapatienten är att Sana efter många år av prövande lyckats hitta ett sätt att genmanipulera cellerna så att den går under immunsystemets radar. Enkelt uttryck kan man säga att cellens yta ändrats så att den inte ses som något främmande som ska bekämpas.
I Sverige lever över 50 000 människor med diabetes typ-1, och världen strax under 10 miljoner.
Den världsunika Uppsalapatienten mår bra, men är inte botad. I det här försöket har patienten endast fått en mindre mängd insulinproducerade celler, detta för att det i tidiga studier främst är säkerheten som testas. Därför börjar de i mindre skala.
– Men ger man bara större cellmängd så ska sjukdomen kunna botas, säger Per-Ola Carlsson.
Det här är en av sakerna som måste testas i nya studier. Per-Ola Carlsson hoppas att Uppsala ska få fortsätta att spela en avgörande roll.
– Förhoppningsvis kan vi vara med i den fortsatta utvecklingen också med den stamcellsframtagna insulinproducerande cellprodukten, men där är vi inte än, säger han.
Vad är den stora utmaningen framöver?
– Främst att etablera en sådan här produktion av stamcellsframtagna insulinproducerande celler som uppfyller alla myndighetskrav på att vara säker och som kan användas i behandling. Funktionen är inte ett problem.